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新冠未走猴痘又来 细胞基因治疗赛道被寄予厚望?丨投资人说

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新冠未走猴痘又来 细胞基因治疗赛道被寄予厚望?丨投资人说
浏览:165 发布日期:2022-08-04

嘉宾简介:袁建伟,祥峰投资合伙人,主要投资领域覆盖药物开发、医疗器械、精准医疗及数字化医疗等。

投资案例:锐健医疗、华夏英泰、NeoX星亢原生物、滨会生物、橙帆医药、源健优科、普济生物、普灵生物等。

加入祥峰投资之前,袁建伟先生就职于通和毓承和复星医药,在进入投资行业之前,袁建伟曾就职于葛兰素史克中国研发中心负责神经系统疾病的靶点验证、药物评估与开发。

袁建伟先生毕业于中国科学院上海生命科学研究院,从事免疫学研究并参与开发了国内第一株人源化SARS中和性抗体,2015年获得复旦大学工商管理硕士学位。

细胞基因治疗在医疗健康领域趋势不可逆

第一财经高远:感谢袁总接受第一财经专访,您曾表示细胞和基因治疗是在医疗健康领域当中一个不可逆的趋势,怎么理解您的这个判断?

祥峰投资袁建伟:基因细胞治疗实际上从整个历史来讲发展了有30年的时间了,它和我们传统所讲的这些小分子、大分子生物、大分子这一类的药物的治疗,实际上有着本质的不同,某种程度上它是一个升维的药物开发过程,尤其是在血液瘤里面,可以看到传统的小分子和抗体药对于血液肿瘤的治疗,往往达不到细胞治疗的水平。

从基因治疗的角度,它实际上并不是从蛋白本身的水平来发挥作用,而是从核酸的角度去修正之前有突变的基因,或者是把一些功能有缺陷的基因,直接从核酸的角度把它降解掉。从这个角度它是一个从1~0的调整。

那么我们传统所用的这种小分子的治疗或抗体治疗,实际上并不能够把药靶完全去掉,目前这种基因治疗是可以把整体的这些有问题的蛋白,基本上可以讲是完全清除掉,达到这样一个治疗效果,所以说它的治疗会更加彻底。

2016年到2020年,你可以看到全球的细胞基因治疗的药物的市场规模已经初具规模,从5000万美元一年变成了现在21亿美元的规模,已从临床研发开始向市场进行转化。

干细胞治疗赛道机遇与风险并存

第一财经高远:比如像梅西等明星,由于运动伤害,他们用干细胞治疗的方式治疗了自己很多的病痛,也让大家对于干细胞治疗有很多期待,它是否能够更多地被利用,能够很好的掌控自己未来健康的程度,我不知道您怎么看待这个问题?

祥峰投资袁建伟:干细胞的治疗也是放在细胞治疗的类型当中的,其实很多传统的这种治疗方法是从蛋白靶点的角度去进行调控的,那么干细胞的这种治疗更多的是缺什么补什么的一个非常系统性的一种治疗思路,所以说它的疗效相对来说是更加的可期。

我们可以看到在国外有大量的尝试把干细胞转化成某些特定功能的细胞,能够让它具备一些原始细胞的功能,甚至也有一些团队把这个技术已经做到了临床。所以说从这个角度来讲,我们是非常看重这个赛道的发展的方向。但是从整个监管的角度来看,实际上因为毕竟是去做一款药,整个行业特别是监管对于这种干细胞的应用相对来说还是比较严肃的,从美国来看,更多的还是在用一些自体干细胞来进行一定的分化,让它具备一些修复的能力。但是异体干细胞的应用相对来说在美国还是比较少见的。

细胞基因治疗能够解决新冠疫情?核酸疫苗或是方向

第一财经高远:新冠疫情已经有三年的时间了,从细胞和基因治疗的角度来讲,我们是不是有可能通过改变人类的某些特征,去抵御到未来可能会出现的一些大范围的公共卫生事件的某种疫情。在这方面目前资本的取向是怎样的,是否很乐观?

祥峰投资袁建伟:整个从医疗的角度还是相对来说比较谨慎,这个问题非常复杂。因为往往这些病毒所感染的这些目标蛋白,实际上都有它天然的功能。如果我们随意的去改变这些蛋白的结构,影响了它们本来的功能,实际上可能带给我们人类的副作用是不能够承受的,但是我们实际上是有另外的一种方法来进行干预的。

比如说在核酸疫苗的领域来讲,实际上核酸疫苗就是很好的利用了现在核酸生产技术和递送技术的改进,那么实现的一个跨越。

那么我们以往是用这种灭活的病毒,或者是一些重组的蛋白来进行免疫,做出疫苗来进行预防,但是核酸疫苗它算是一个基因治疗的大的领域下的子集,那么目前其实核酸疫苗的潜力正在被逐步的验证,我们可以看到在核酸疫苗和灭活疫苗,他们对人体的保护作用,据一些数据显示,是有着显著的差别的。

核酸疫苗本身对于激活免疫体系,特别是细胞免疫,要比灭活疫苗有很大的优势。正是因为我们能够从核酸疫苗的角度去开发产品,能够快速的适应病毒的突变。其实我们目前应对这种新冠的影响,已经在用到了最新的基因细胞治疗领域的最新成果。

国内的基因细胞治疗的细化程度与国际先进水平仍有差距

第一财经高远:细胞治疗相关的药物的开发正如火如荼的进行当中,从国际的角度来看,目前处在一个什么样的阶段?中国的又处在一个什么样的阶段?投资的赛道的机会体现在哪些方面?

祥峰投资袁建伟:从发展态势来讲,基本上我们在基因细胞治疗方面,我们和国外是没有特别显著差别的,但从整个研发的精细程度方面,我们还是有一定的差别。目前从全球范围来看,已经有将近40个药物在全球获得了批准,我们国内产品上市处于一个初步的阶段,而且基本上我们的开发的节奏是在follow美国的一个状态。

什么样的科学家创业才有前景?

第一财经高远:从科研因素的角度来看,现在很多的科学家在涌入到这个细胞跟基因治疗的领域当中,科学家来做创业其实是要逾越好几个不同的障碍,产业资本在其中的作用也是不言而喻的,您认为怎么能够去构建一种模式,能够让这两种关系很好的互动,最终能够形成一个科研的目的和市场化的目的?

祥峰投资袁建伟:这个问题其实是一个非常重要也非常好的问题。高校的教授往往在创新技术的开发,它的边界是到发表论文,尤其是发表这种顶级的论文、文章,某种程度上就是他科研行为的终点。

通过资本和工业界的联合,才能够有效地把教授的技术能够进行产业化转化,这是我们在看教授创业的时候比较关注的一些要素,所以说我们经常在劝教授不要轻易的去创业,否则会浪费他的机会成本。

一个好的科学发现能够转换成工业的产品,其实是非常不容易的;但是反过来,当我们认为教授的技术非常有潜力,我们又能够在工业场景当中找到它的应用方向,能够看到有非常合适的工业化的人才,能够帮助教授进行技术转化和落地,他们在整个对于公司的结构的思考上,是具有一种公司运营的思维和资本相结合的思维。只有这些要素相互匹配的时候,我们认为教授创业才会是一个非常好的机会。

什么样的CDMO体系具有投资价值?

第一财经高远:提到工业化的这个要素,CDMO(合同定制生产研发机构)的体系非常重要。目前国内在这方面的体系,处在一个什么样的阶段?如果说一个好的CDMO体系能够进入到你们产业资本的视野当中,它需要具备什么样的特质?

祥峰投资袁建伟:CDMO本身从它的本质来讲,它是一种服务,既然是服务,那么这种服务的质量和性价比就会变得非常重要,而服务本身要能够比较完整的覆盖,基因细胞治疗的全产业链会非常的重要。

从这一点来讲,我们除了在技术层面和国外有一定的差别,需要去提升;另一层面,我们的基因细胞治疗的CDMO的产业化状态,也是存在着一定的差距,但我认为差距是正在快速的缩小。

比如说我们国内从2015年前后开始出现基因细胞治疗这一领域,但是基因细胞治疗实际上是一个非常复杂的过程,它整个的生产、产品开发、涉及到非常漫长的一个过程,诸多的步骤。如果说做这种小分子是批量的去做自行车,那么做生物大分子是批量的去做小轿车,去做这种基因治疗的产品,或者是做细胞治疗产品的时候,它的难度就相当于你要批量的去做飞机,这个难度是不言而喻的。

我们基因细胞治疗CDMO公司的数量非常多,他们的产能也非常大,但是从服务的整体的质量来看,我们还有很长的一段路要走。在美国,你会看到基因细胞治疗产品的生产、标准化的流程的要求、质量要求是非常高的。目前有同时在中国和美国进行基因细胞治疗产品生产的服务商会显得非常重要,也非常稀缺。

细胞基因治疗优良标的有哪些特征?

第一财经高远:在你们判断在细胞和基因治疗方面的一些优良标的,它应该有哪几个维度的指标?有哪些维度的指标是您坚决要把它摒弃掉的,甚至完全不会进入到您的视野当中?

祥峰投资袁建伟:依然是创新的底层的平台属性和团队结合的能力。第一、是能否在实体瘤的领域产生有实质意义的治疗效果,并且这样的治疗效果是可持续的;第二、产生这样的可持续的治疗效果,其成本是不是足够可控到让整个市场尽可能多的人从中受益。这两个因素实际上在细胞治疗,特别是在肿瘤的细胞治疗领域里面,两个非常重要的刚需。

在评估这两个方向的时候,其实特别关注他们是不是有真正的底层的技术,可以去解决这两方面的问题。如果他们的底层技术能够在解决这两个问题上形成比较完整的证据链,而且能够具有一定的可放大的潜力,会成为我们去进行投资的第一个要素;第二个要素,我们从团队的角度来讲,像细胞治疗,那么它非常注重早期的研发能力,但是工业配套的团队落地能力也非常重要。

文章作者

高远

关键字

投资人说细胞基因新冠猴痘

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